脑萎缩速度下降 50%！10年临床试验证实：干细胞可延缓认知衰退

来源：博雅

日期： 2026.04.30

访问量： 0

本文重点摘要

日分享一则间充质干细胞干预阿尔兹海默症（AD）相关的文献。这篇文献汇总了过去十余年的临床试验数据。

结果表明，间充质干细胞治疗阿尔茨海默病具有良好安全性与耐受性，能有效延缓轻度患者的认知衰退，部分患者脑内代谢及病理环境呈积极改善。

其中在一项临床试验中，患者脑萎缩速度下降 50%。

其核心优势在于多靶点协同机制——通过免疫调节、清除病理蛋白、促进神经营养与神经再生、改善脑内微环境等途径，综合应对阿尔兹海默症的复杂病理，优于传统单靶点药物。

这些结论为间充质干细胞干预阿尔兹海默症提供了重要的临床证据与机制支持。

你有没有过这样的经历：明明刚放下钥匙，转身就忘了放在哪里？

这种短暂的“断片”情况在年轻人身上或许只是自嘲的谈资。

但对于全球数千万阿尔茨海默病（Alzheimer‘s Disease， AD）患者来说，遗忘却是一种不可逆转的、吞噬一切的深渊。

微信图片_2026-04-30_151333_800.png

阿尔茨海默病，也就是我们常说的“老年痴呆”，像一个悄无声息的“小偷”，会慢慢偷走一个人的记忆、思考能力，甚至性格和尊严。

据统计，全球每3秒钟就新增一例痴呆患者，到2030年，相关社会成本预计将超过2.8万亿美元。

微信图片_2026-04-30_151423_010.png

更令人揪心的是，现有药物只能暂时缓解症状，却难以阻止它继续恶化。

那么，我们能否为那些受损的脑细胞提供一个“修复工厂”？

干细胞科技，正在给我们新的答案。

干细胞到底能做什么？简单说，它们是人体自带的“修复工厂”和“营养工厂”。

对于阿尔茨海默病这种大脑神经细胞大量死亡、炎症弥漫、垃圾蛋白（β-淀粉样蛋白斑块）堆积的复杂疾病，间充质干细胞（MSCs）能通过三重机制发挥治疗作用：

微信图片_2026-04-30_151443_465.png

图片来自文献1

一是分泌神经营养因子保护濒死神经元并促进神经再生；

二是抑制慢性神经炎症，将小胶质细胞从促炎表型转变为修复表型；

三是增强斑块清除，既激活小胶质细胞吞噬功能，又分泌Aβ降解酶，从多个环节干预AD的病理进程。

10年临床数据回顾：MSC可使脑萎缩速度下降 50%

2026年1月，一篇发表在《Tissue Engineering and Regenerative Medicine》上的综述文章系统梳理了过去十余年间全球范围内使用间充质干细胞治疗阿尔茨海默病的临床试验。

图源文献[1];全球范围内使用间充质干细胞治疗阿尔茨海默病的17项临床试验。

研究人员从国际数据库中筛选出了已公布结果的7项试验。

韩国团队开展了一系列临床试验，在早期的一项Phase 1试验中（NEUROSTEM），9名轻度至中度阿尔茨海默病患者接受了立体定向脑内注射，将干细胞直接注入海马体和前楔叶——这两个区域是阿尔茨海默病最早受累的脑区。

安全性方面，所有患者均完成了手术，没有出现严重不良事件，然而在疗效数据上，令人遗憾的是，在认知功能评估（如ADAS-Cog和MMSE量表）上，干细胞治疗组与对照组相比没有显著差异，脑影像（PET）显示β-淀粉样蛋白的负荷也没有明显减少。

在后续的一项Phase 1/2a试验中，团队改用脑室内注射（通过Ommaya储液囊），重复给药3次，间隔4周。

这次观察到了一些生物学活性信号——脑脊液中出现了干细胞分泌的因子（如galectin-3），提示细胞确实“活”了并发挥了作用，但认知功能的改善仍然没有达到统计学意义。

这组试验告诉我们，直接向大脑输送干细胞是安全的，但单靠一次或几次注射，可能还不足以撼动阿尔茨海默病，或许需要更优化的剂量、更持久的作用，或者更早期的干预。

与NEUROSTEM相比，Lomecel-B®的临床试验带来了更多积极的信号。

2025年3月，一项名为CLEAR-MIND的随机、双盲、安慰剂对照的2a期临床试验结果发表在《Nature Medicine》杂志上。

该研究纳入了49名轻度阿尔茨海默病患者，分为4组：安慰剂组、单次2500万细胞组、每月4次2500万细胞组和每月4次1亿细胞组。

图源文献[2]；Lomecel-B 干细胞治疗显著减缓阿尔茨海默病患者的大脑萎缩

关键临床数据

（1）在39周的随访中，治疗组患者的全脑萎缩速度相比安慰剂组下降了48.4%（p=0.005），左侧海马体萎缩速度下降了61.9%（p=0.021）

——这意味着干细胞不仅延缓了大脑的退化，还在核心记忆区发挥了显著的保护作用。

（2）认知功能方面，单次2500万细胞组的蒙特利尔认知评估（MoCA）评分相比安慰剂组出现了显著改善（p=0.009），高剂量组的日常生活能力（ADCS-ADL）也保存得更好（p=0.040）。

（3）海马体萎缩的减缓与MMSE评分的变化呈正相关（R=0.41，p=0.0075），说明脑结构的保护确实提升了临床认知水平。

（4）弥散张量成像（DTI）提示神经炎症得到了有效抑制；血液中sTIE2（一种血管内皮功能标志物）的水平也趋于稳定，进一步支持了干细胞通过抗炎和血管保护机制发挥作用的假说。

干细胞来源、干预方式及患者本身，都有可能影响临床结果

你可能会有疑问：同样是间充质干细胞，为什么结果如此不同？

微信图片_2026-04-30_151459_695.jpg

这背后至少有三个关键变量。

第一是细胞来源：不同组织来源间充质干细胞，它们的“特性”并不完全相同，有的分泌抗炎因子更多，有的促进血管生成更强。

第二是给药方式：静脉输注方便但细胞大部分会被肺拦截（“首过效应”），脑内注射精准但创伤大且单次注射后细胞存活时间有限，哪种方式更优尚无定论。

第三是患者选择：入组患者的疾病阶段、年龄、基因背景（如APOE ε4基因型）都会影响治疗反应，很可能干细胞治疗在轻度或极早期患者身上效果更好，因为此时可挽救的神经元更多。

小结

回望过去十余年，越来越多的临床结果为我们提供了宝贵的证据——间充质干细胞在改善阿尔兹海默病中展现出了良好的安全性和初步的疗效。

近年来的研究发现，干细胞的大部分治疗作用来自它们分泌的外泌体——一种纳米级的小囊泡，携带着蛋白质、RNA等“指令”。外泌体可以冻存、运输，甚至可以通过鼻喷给药，绕过血脑屏障，成为了阿尔兹海默症的干预新策略。

也许在不久的将来，当我们再谈起阿尔茨海默病时，不再只有无奈和遗憾，而是有了更多可以选择的武器。

本期撰文：首都医科大学 FanFan

本文审核专家：江苏大学附属医院李晶教授

参考文献：

[1]Kim AL, Lee WK, Kwon S, Han I, Choi BH. Therapeutic Efficacy of Mesenchymal Stem Cells (MSCs) on Alzheimer's Disease: Review of Clinical Results. Tissue Eng Regen Med. 2026 Apr;23(3):343-365. doi: 10.1007/s13770-025-00782-1. Epub 2026 Jan 14. PMID: 41533329; PMCID: PMC13031694.

[2]Rash BG, Ramdas KN, Agafonova N, Naioti E, McClain-Moss L, Zainul Z, Varnado B, Peterson K, Brown M, Leal T, Kopcho S, Carballosa R, Patel P, Brody M, Herskowitz B, Fuquay A, Rodriguez S, Jacobson AF, Leon R, Pfeffer M, Schwartzbard JB, Botbyl J, Oliva AA Jr, Hare JM. Allogeneic mesenchymal stem cell therapy with laromestrocel in mild Alzheimer's disease: a randomized controlled phase 2a trial. Nat Med. 2025 Apr;31(4):1257-1266. doi: 10.1038/s41591-025-03559-0. Epub 2025 Mar 10. PMID: 40065171; PMCID: PMC12003194.