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第10年! 被CAR-T免疫细胞治好的Emily又发来新的打卡照!

第10年! 被CAR-T免疫细胞治好的Emily又发来新的打卡照!

来源:博雅

日期: 2022.05.11

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美国时间5月10日,Emily在社交平台发布了自己无癌生存10年的照片。


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照片中的她神采奕奕,充满活力,很难想象10年前她会因为白血病而濒临死亡。


10年前,这位身患急性淋巴白血病的小女孩在生命垂危之际接受了CAR-T免疫疗法,她是全球第一个接受试验性CAR-T细胞免疫治疗的儿童。治疗后的检查结果显示,她体内的癌细胞已经彻底消失了。


每一年,Emily每年都会发一张打卡照片,向全世界宣告自己又平安的走过一年。


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十年已过,Emily依旧好好的活着,如今她已经是一位17岁的花季少女,治愈之后,她过上了正常的生活,还成立了Emily Whitehead基金会,以支持和促进全球儿童获得更具针对性、更有效和毒性更低的创新儿童癌症治疗。


Emily成功存活的十年,也是CAR-T免疫疗法飞跃发展的十年。今天借着Emily存活十年的新闻,给大家盘点一下这十年内,CAR-T免疫疗法发展的五大里程碑事件。


里程碑事件一

FDA授予CAR-T免疫疗法为“突破性疗法”

2014年7月,第一个基于嵌合抗原受体CAR-T免疫细胞的免疫疗法获得了美国食品和药物管理局的突破性药物指定[1],该疗法是宾夕法尼亚大学与诺华合作开发的,名叫 CTL019,用于治疗用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)。


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27 名 ALL 患者(22 名儿童和 5 名成人)的早期临床试验结果显示,89% 的患者有完全反应。此次的授予是 CAR-T 领域的一个重要时刻。这是 FDA首次展示了他们对 CAR-T免疫疗法潜力的支持和理解,以及他们愿意投入时间和精力进行开发。


此后,越来越多的人都开始关注到CAR-T免疫疗法,了解到这款能救人性命的疗法。


里程碑事件二

CAR-T免疫疗法开始进攻实体瘤


早期的CAR-T免疫细胞疗法在血液肿瘤上表现出显著的临床疗效,但在实体肿瘤中却不那么顺利,对科学家而言,CAR-T治疗实体瘤仍然是一个巨大的考验,因为CAR-T所靶向的分子不仅出现在癌细胞表面,还出现在正常细胞表面,从而产生严重的副作用。


2016年底,国际著名医学杂志《新英格兰医学杂志》首次报道了CAR-T治疗实体肿瘤获得的突破[2]。此次临床接受治疗的对象是一名50岁的复发性多灶胶质母细胞瘤男性患者。患者接受了多次传统治疗后依旧复发,于是他接受了CAR-T免疫疗法。治疗后,患者颅内和脊髓内的肿瘤消失,反应持续了7.5个月,中枢细胞因子和免疫细胞增多。


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这一次的病例报告十分让人兴奋,尽管当时CAR-T免疫疗法不能完全解决实体瘤的问题。但是这个案例让大家看到了CAR-T免疫疗法治疗实体瘤的潜力。


里程碑事件三

全球首个CAR-T免疫细胞疗法获批上市

2017年是CAR-T免疫细胞疗法的元年,因为在这一年,FDA相继批准两款CAR-T免疫疗法上市。它们分别是诺华的Kymriah以及Kite Pharm的Yescarta.


诺华的Kymriah也成为了全球首个上市的CAR-T免疫疗法。


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这不仅仅是CAR-T免疫疗法上的里程碑事件,也是医学史上的里程碑事件,代表了癌症治疗正式进入了CAR-T时代!


里程碑事件四

Tecartus、Breyanzi 和 Abecma

相继获FDA批准上市

2019年以来,尽管全球发展受新冠疫情的影响停滞不前,但是CAR-T免疫疗法的临床开发展示出了强劲的发展势头。多款CAR-T免疫疗法相继获得FDA审批上市。


2021年10月

美国食品和药物管理局(FDA)批准吉利德科学公司旗下新的CAR-T治疗产Tecartus的上市申请,用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者。

2021年2月

2021年2月, FDA宣布批准百时美施贵宝旗下Juno Therapeutics公司开发的CAR-T免疫疗法Breyanzi上市,用于治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者,包括弥漫性大 B 细胞淋巴瘤。

2021年3月

 BMS和Bluebird共同研发的CAR-T细胞治疗产品Abecma正式被FDA批准上市,用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。


里程碑事件五

中国迎来了第一款

获批上市的CAR-T免疫细胞治疗产品


2021年6月,复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液正式获得中国国家药监局批准上市。用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。 


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这意味着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品,开启了免疫细胞治疗的全新时代。


憧憬

未来十年,CAR-T免疫疗法

将为更多患者带来治愈的可能


1989年,Cross G等三位科学家在人类历史上首次提出了“CAR”这个概念,2011年,随着宾夕法尼亚大学的Carl June教授的研究以及Emily成功治疗的事迹的发展, CAR-T免疫细胞治疗也进入了全新的大爆发时期。


权威癌症免疫学家、美国艺术与科学院院士、Carl June曾表示,世界上10%的癌症是血液癌症,90%是固体瘤,像肺癌、胃癌等。他预测在5年之内,所有的血液肿瘤都可以通过CAR-T疗法进行治愈。


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Emily无癌生活的十年里,CAR-T免疫疗法的光芒一直闪耀世界,希望下一个十年,我们能迎来Emily打卡自己无癌生活20年的打卡照,迎来更加高效的免疫细胞治疗时代。

参考资料:

[1]https://www.nature.com/articles/nbt0914-851b

[2]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/nejmoa1610497


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