首款外泌体细胞疗法或将上市，预计2月向FDA递交所有材料

来源：医麦客

1 月 20 日，外泌体赛道领军企业 Capricor Therapeutics 更新了其基于外泌体的细胞疗法 Deramiocel（CAP-1002）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的更新 BLA 监管进展。该公司在 2025 年年底向 FDA 提交了 III 期 HOPE-3 临床试验的关键数据。在审查这些数据后，FDA 正式要求提供完整的 HOPE-3 临床研究报告（CSR）及支持数据，以应对完整回应函（CRL）。本次 FDA 未要求开展任何额外临床试验或新增患者数据。

HOPE-3 CSR 的准备工作正在顺利进行，计划于 2026 年 2 月向 FDA 提交所要求的材料，预计本次提交将解决 CRL 中列出的问题，并支持 BLA 的持续审评，包括指定新的《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标审评日期。

Deramiocel 是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs 是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微 RNA、非编码 RNA 和蛋白的外泌体，改善 DMD 患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel 还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。

在 2025 年 12 月，Capricor 曾公布了关键性 3 期 HOPE-3 试验取得阳性顶线数据。该研究在美国 20 个顶尖临床中心纳入 106 名受试者，数据显示，HOPE-3 满足主要终点（PUL v2.0）和关键次要心脏终点（LVEF），均达到统计显著性。

与安慰剂相比，上肢功能（PUL v2.0）疾病进展减缓 54%，左心室射血分数（LVEF）则减缓 91%。另外，HOPE-3 结果显示其在骨骼和心脏方面具有临床意义和统计学显著的益处，支持 Deramiocel 作为治疗 DMD 的潜在首选疗法。

在 Deramiocel 的 BLA 因「有效性证据不足」和「CMC 问题」被 FDA 驳回后，HOPE-3 再次验证了该疗法的安全性和有效性，且更新监管进展显示 FDA 未要求提供额外证据，预计此次获批的概率较大，外泌体赛道首款获批上市产品「呼之欲出」。