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什么是干细胞

首次报道!干细胞替代胰岛β细胞,让糖尿病痊愈成为可能

来源:博雅

日期: 2021.12.14

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近日,来自美国马萨诸塞州的一项多中心临床试验传来好消息:由干细胞分化培养而来的胰岛细胞在26名1型糖尿病患者体内分泌了胰岛素。相关研究成果发表在了《Cell Stem Cell》杂志上。这个里程碑的成果无疑为成千上万名1型糖尿病患者带来了希望[1]


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温哥华总医院糖尿病中心主任Thompson博士表示,“干细胞让1型糖尿病患者治愈成为可能。这项研究是一项重大的科学突破,通过最先进的研究帮助1型糖尿病患者找到了治愈方法。


该研究在温哥华总医院进行,15名1型糖尿病患者体内植入由干细胞衍生而来的PEC-01s,观察26周后仍然存活,并成熟为能分泌胰岛素的B细胞,感知患者体内的血糖水平,并在需要时释放胰岛素。紧接着的1年随访时间发现,被移植PEC-01s的1型糖尿病患者对外界胰岛素治疗的需求量减少了20%,同时,其血糖水平控制在正常范围内的时间增加了13%。


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图片来自文献[1]


哥伦比亚大学医学院的Timothy Kieffer医学博士团队表示[2]:“干细胞移植后能够分化为对葡萄糖敏感,并产生胰岛素的成熟β细胞”



干细胞治疗糖尿病获FDA快速通道认定


上述案例是干细胞治疗I型糖尿病领域的全新突破。事实上在2021年,其他在研的I型糖尿病疗法同样值得期待。这些案例都代表着干细胞治疗I型糖尿病已经越来越近。


今年3月,Vertex制药公司的在研细胞疗法VX-880获得美国食品和药物管理局(FDA)的快速通道资格(FTD)认定。这是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法,用于治疗1型糖尿病。


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这是一种新颖的胰岛细胞疗法,用于替代1型糖尿病患者中被破坏的胰岛细胞,旨在通过恢复患者的胰岛细胞功能(包括胰岛素产生)来调节血糖水平,有潜力对1型糖尿病患者产生有意义的影响。


目前,研究机构已针对患有严重低血糖和低血糖意识受损的1型糖尿病患者启动了临床试验。这是一项1/2期单臂、开放标签临床试验,对伴有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病患者进行治疗。已经有3个中心开放患者招募,包括迈阿密大学,宾夕法尼亚大学和马萨诸塞州总医院,后续还将有更多中心启动。


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干细胞:根治I型糖尿病的新突破口


1型糖尿病又叫做胰岛素依赖型糖尿病,当患者被确诊为1型糖尿病开始就需要终身使用胰岛素。这与1型糖尿病的发病原因密切相关,由于1型糖尿病患者体内胰腺中具有分泌胰岛素功能的胰岛β细胞遭到了自身免疫系统的攻击,破坏了它们自身制造胰岛素的能力。机体没有了胰岛素,血糖水平就会异常升高,所以1型糖尿病患者必须依赖外界胰岛素才能活下去。


虽然胰岛素治疗能够控制患者的血糖,但只能起到治标不治本的作用,无法从根源上解决问题,此外,长期进行胰岛素治疗也会使机体出现其他的并发症。此外,曾经采用胰岛移植治疗糖尿病,但是由于供体的不足以及较高的术后并发症风险,使得该方法受到了很大的限制。


干细胞的发展为1型糖尿病患者的根治提供了希望。越来越多的研究陆续证实了干细胞治疗I型糖尿病的效力。


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图1 干细胞分化为胰岛素分泌细胞(图片来源参考文献3)

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图2 具有分化为胰岛素分泌细胞潜能的干细胞种类(图片来源参考文献4)


干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞,能够分化为各种组织器官,因此在医学界享有“万能细胞”的称号。近年来研究不断发现干细胞可以通过诱导分化为胰岛素分泌细胞(IPCs)替代受损的胰岛β细胞(图1,图2),将成为治疗1型糖尿病的理想种子细胞


然而,还有一些问题需要解决,如干细胞移植的最佳部位?以及移植细胞的有效性和安全性是否可以长期维持?未来,随着研究的不断深入,越来越多的障碍将得到克服,干细胞根治I型糖尿病进入临床应用也将指日可待。


参考文献

[1]https://stemcellsportal.com/news/stem-cell-based-implants-successfully-secrete-insulin-patients-type-1-diabetes

Cell Stem Cell :Implanted pluripotent stem-cell-derived pancreatic endoderm cells secrete glucose-responsive C-peptide in patients with type 1 diabetes

https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(21)00415-X

[2]https://news.ubc.ca/2021/12/02/stem-cell-based-treatment-produces-insulin-in-patients-with-type-1-diabetes

[3]Ma Xiaotang,Jain Neha M,Hitscherich Pamela,Seetamaraju Sahiti,Lee Eun Jung. Stem cellderived insulin-producing cells in 3D engineered tissue in a perfusion flow bioreactor.[J]. Tissue engineering. Part A,2020.https://kns.cnki.net/kns8/defaultresult/index


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