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与癌症斗争的过程:第五款上市CAR-T疗法背后的感人故事

来源:博雅

日期: 2021.04.26

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今年3月,第五款CAR-T疗法Abecma(idecabtagene vicleucel)获美国FDA批准上市,适应症是用于治疗已经接受过四种以上前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成年患者。


这款CAR-T疗法的批准是基于来自关键2期临床试验KarMMa的数据。在这项临床试验的背后,有许多与病人相关的令人鼓舞的故事。今天我们就来看看其中的一个——苏珊.沃格特的故事。


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家住佛蒙特州的69岁女性沃伊特是该州第一位通过KarMMa临床试验接受多发性骨髓瘤CAR T细胞疗法的患者。这是一项由美国知名癌症中心DF / BWCC组织的针对多发性骨髓瘤的CAR-T临床试验。沃伊特在2018年7月接受了治疗,随后她的骨髓瘤得到缓解。现在已经过去3年了,她一直保持着健康。


现在,沃格特积极生活的同时也时常会感到骄傲,因为她跟其他参与该实验的患者在接受治疗后得到了缓解。


年过半百突患肿瘤,病情反复仍积极面对



沃格特是一名精力充沛的女性,经营着一家庭日托中心,很少生病。但在2010年的秋天,家庭医生诊断她可能患有支气管炎。沃格特在治疗后症状却变得很糟糕,经过进一步的检查,沃格特被诊断出患有多发性骨髓瘤。


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随后沃格特立即在佛蒙特大学医学中心开始进行化疗,初次的治疗让沃格特感觉良好,并且在2011年的1月与孙子孙女们一起滑雪。但是这次滑雪导致她拉伤了肌肉,并做了髋关节置换手术(多发性骨髓瘤可在骨髓内形成肿瘤,导致骨骼变弱,增加骨折的风险。)


在髋关节置换手术康复之后,她又接受了自体干细胞移植——这是大多数多发性骨髓瘤患者的标准治疗方案——再随后她又进行了更多的化疗。


缓解、复发、治疗、复发,反反复复的病情让沃格特制定了一个应对癌症的策略:


沃伊特解释说:“每次我必须去医院时,我都会像上班一样穿着新衣服和化装打扮。”  “我把对付多发性骨髓瘤作为工作了。” 


抓住新的机会——CAR-T免疫疗法


在佛蒙特州治疗的5年后,沃格特的病情仍然得不到缓解,医生建议沃格特去美国知名癌症中DF/BWCC尝试一下。因为该机构正开发用于治疗多发性骨髓瘤的创新CAR-T疗法,并且正在进行一项名为KarMMa的临床试验。


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2015年,沃格特驱车来到DF/BWCC,见到了该试验的临床主任Jacob Laubach博士。


在接下来的三年内,沃格特一直在等待Jacob Laubach博士的电话,以让她她去参加这项多发性骨髓瘤的临床试验。


Jacob Laubach博士指出:“一项可行的CAR-T临床试验需要一个相当长的时间和过程来确定以及协调。苏珊的每一次坚持,都表现出了难以置信的决心。


接受CAR-T治疗后:病情完全缓解已近3年


2018年7月,沃格特终于获得了参加这次临床试验的机会,在丈夫的陪伴下,她在该中心开始接受CAR-T治疗的手术。


对于沃格特以及其他127名参与者来说,KarMMa临床试验是成功的。在治疗13个月后的随访中,72%的患者对治疗有反应——他们的癌细胞在减少,还有28%的患者得到了完全缓解,在28名完全缓解的患者中,包括沃格特在内,约有65%的患者病情的缓解至少持续了12个月。


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CAR-T细胞攻击癌细胞


沃格特说,她现在的病情已经缓解接近3年了,她的感觉是非常好的,她感谢这次试验,感谢研究人员让她接受CAR-T治疗并得到了康复。


Jacob Laubach博士说:


“我们将继续与沃格特所在的佛蒙特大学的肿瘤研究小组合作,定期检测她的病情,确保她在接受CAR-T治疗后仍然能够完全恢复”。


“CAR-T治疗治疗多发性骨髓瘤被批准上市标志着骨髓瘤治疗的领域迈出了关键的一步,因为这种方法可以在其他治疗方式无效的时候表现出色、持久的效果,我们也很高兴沃格特能得到这么好的康复效果。”


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苏珊·沃格特(Susan Voigt)和她的丈夫丹尼斯


对于沃格特来说,不仅对她自己,而且对佛蒙特州和全世界的所有其他患者来说,多发性骨髓瘤将迎来一个全新的康复机会。


参考资料:https://blog.dana-farber.org/insight/2021/03/car-t-cell-therapy-pushes-grandmothers-multiple-myeloma-into-long-remission/




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