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什么是干细胞

2018年,治疗糖尿病的这款干细胞疗法获得了1亿美元资助

来源:admin

日期: 2019.07.15

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2018年,全球传统企业、上市公司以及资本纷纷向干细胞治疗糖尿病抛出了橄榄枝。这一领域的市场霸主诺和诺德和礼来等也加大了干细胞疗法的研究砝码,治疗糖尿病的医学研究已经进入到细胞药物的时代。

本周,美国圣地亚哥的糖尿病再生医学公司ViaCyte宣布获得8000万美元的融资,用于进一步推进其新型干细胞衍生胰岛替代疗法的发展,这些疗法有望为I型糖尿病患者提供功能性治疗,以及为胰岛素依赖型的II型糖尿病患者提供重要的选择。

 

 

值得注意的是,加上之前的资本注入,这家公司的干细胞疗法在今年下半年获得了超过1亿美元的融资。

这些资本包括了与国际基因编辑上市公司CRISPR Therapeutics合作带来的1500万美元,主要用于细胞的基因编辑,使其在植入患者体内时不会引起免疫反应;另外一部分是来自全球材料巨头企业戈尔公司(Gore)投资的1000万美元,用于帮助改进细胞植入的封装装置。

那么,今年超过1亿美元资本押注的干细胞疗法到底是什么?

事实上,美国加州ViaCyte的在研干细胞疗法Pec-Direct以及VC-01(或Pec-Encap)常常被被报道。(快讯| 全球糖尿病细胞治疗研究现状,看看哪款疗法离市场最近

在这里再简单介绍一下。

PEC-Direct是将胚胎干细胞衍生的胰腺祖细胞(PEC-01)放置于能够使细胞直接血管化的装置中,一旦被植入患者体内,胰腺祖细胞慢慢定向分化成胰腺β细胞,进而分泌胰岛素来调节和控制患者的血糖水平。

候选产品PEC-Direct正被开发作为高危I型糖尿病的变革性疗法,目前正处在1/2期试验的第二阶段评估中,初步的疗效证明数据预计最早将于2019年年中公布。

PEC-Encap是将源于干细胞的胰腺祖细胞封装在细胞递送系统Encaptra中。Encaptra装置能够防止细胞受到免疫攻击,当移植成功时,植入的细胞不仅能够存活,还能增殖并发育成为产生胰岛素和其他调节性激素的细胞。

候选产品PEC-Encap最初是针对所有I型糖尿病开发的,后来扩大到了针对所有需要胰岛素治疗的糖尿病患者,包括I型糖尿病和II型糖尿病。目前开发团队正在与戈尔公司合作进行产品改进,因此临床试验(名称为STEP ONE)的招募暂时停止。不过产品的优化已经取得了积极的结果,所以临床试验预计将在明年恢复。

 

下一代治愈的方法已经在路上

越来越多的机构和资本加入到了糖尿病的干细胞疗法中,同时也融入了许多新技术,如基因编辑技术、细胞封装细胞等等,有助于解决干细胞药物的安全性和有效性的问题,包括免疫排异反应等。

例如ViaCyte机构与基因编辑公司 CRISPR Therapeutics合作开发和商业化基因编辑的异基因干细胞疗法,这些疗法可能是下一代治愈糖尿病的方法。

从ViaCyte机构的这两款候选药物的发展以及资本走向来看,糖尿病的新一代药物研发前景还是很明朗的。

图片来自视觉中国

 

事实上,这两年大规模资本走向糖尿病干细胞疗法的趋势一直在延续。去年年底,美国生物技术新锐Semma Therapeutics宣布完成了1.14亿美元的B轮融资,这笔资金将用于开发I型糖尿病的干细胞疗法。而目前Semma的干细胞治疗糖尿病项目正处在临床前研究阶段。

 

结语

随着技术的发展,冲破传统糖尿病治疗局限性拥有了新希望。一些在研干细胞产品正在不断克服发展障碍,有望给糖尿病患者带来一种无须胰岛素注射的新型疗法。资本的不断注入,再加上新技术的结合使用,缩短了这类有望治愈糖尿病的创新疗法与患者之间的距离。

 

参考资料:

ViaCyte Secures $80 Million Financing to Advance Functional Cures for Insulin-Requiring Diabetes

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