我国新成果登陆《科学》杂志 揭开系统性红斑狼疮“神秘面纱”

今年10月，世界顶级期刊《科学》杂志刊登了清华大学和北京大学联合课题组关于系统性红斑狼疮的最新研究成果[1]——人类膜联免疫球蛋白IgG1重链胞内区存在增加系统性红斑狼疮（SLE）易感性的单核苷酸多态性位点（SNP），并揭示该SNP参与调控B细胞命运决定的新机制；用通俗的话说，就是证实了人体内一种异常的免疫分子是引起系统性红斑狼疮发病的重要原因。

这项研究成果为中国罹患系统性红斑狼疮的近百万患者，提供了精准治疗的潜在靶点和理论支持。未来，系统性红斑狼疮病人有望通过靶向治疗来医治。

系统性红斑狼疮是一种慢性的、尚无法治愈的自身免疫性疾病，能产生可以攻击机体任何系统的自身抗体，临床上可出现多个系统和脏器损伤的症状，包括肾脏、心脏、中枢神经系统、血液系统、皮肤、关节等。

在过去，因发病机制不明、诊治疑难、缺乏有效的治疗方法且不能根治，这种疾病被认为是“不治之症”。随着科学的发展，科学家们尝试了一些有潜力的治疗策略，如干细胞疗法，并且已经取得积极进展。

系统性红斑狼疮临床治疗现状

不同的系统性红斑狼疮患者所表现的脏器损伤以及临床状况有所差异，因而治疗往往注重个体差异性。传统的治疗方法，如免疫抑制或免疫调节疗法，可以控制大多数患者，但仍然会对一些患者无效。

去年7月下旬，美国FDA批准了葛兰素史克公司的皮下注射剂型Benlysta（belimumab，贝利木单抗），用于正在接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性系统性红斑狼疮成人患者。这是近50年来首个获批的系统性红斑狼疮新药，也是首款获批上市的系统性红斑狼疮皮下注射剂新药。

多年来，系统性红斑狼疮的临床治疗需求一直未得到满足，干细胞治疗成为了这类疾病的临床治疗研究热点。

间充质干细胞具有免疫调节作用，对多种免疫细胞（如树突细胞、NK细胞和T细胞等）都能发挥免疫调节效应，被广泛应用于自身免疫性疾病的治疗研究中。

2013年，南京大学鼓楼医院、江苏大学附属医院与博雅控股集团合作，运用间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮，取得了显著的成果，研究项目获得了江苏省科技进步一等奖。

2014年，南京鼓楼医院以及江苏大学附属医院等机构的科研人员在《Arthritis Research & Therapy》杂志上发表了一项多中心研究，揭示了脐带间充质干细胞治疗难治性系统红斑狼疮有效，总有效率达60%[2]。

这些成果给临床医生们带来了新希望，也为这类疾病的治疗开辟了新思路。截止目前，共有23项与干细胞治疗系统性红斑狼疮相关的项目登记在Clinical Trials.gov。随着临床试验的进一步开展，未来难治性（或对传统治疗无效）系统性红斑狼疮患者或能受益于干细胞技术。

展望

随着人们对疾病机制的了解加深，治疗策略的研究方向也会更加广阔。清华大学和北京大学科研团队的这项新研究成果，或许会开辟系统性红斑狼疮治疗的一个全新方向。不管是未来的靶向治疗还是目前正在火热研究中的干细胞治疗，如果有效性和安全性得到证实，并且通过审批上市，都将是患者莫大的福音。

参考资料

[1] An autoimmune disease variant of IgG1 modulates B cell activation and differentiation

[2]  Umbilical cord mesenchymal stem cell transplantation in active and refractory systemic lupus erythematosus: a multicenter clinical study.  doi: 10.1186/ar4520.