眼干、畏光、异物感反复发作？中国团队找到新机制，外泌体正在攻克更多眼病

2026年2月，中国团队在干眼症治疗中取得突破：

脐带间充质干细胞外泌体不仅能修复角膜，更首次揭示其通过“校正”中性粒细胞、重塑Th17/Treg免疫平衡的全新通路。

研究还发现，年轻个体效果更佳，为精准用药提供依据。

目前，外泌体治疗干眼症、黄斑裂孔、视网膜色素变性等已进入临床试验。

这种“细胞信使”正从实验室走向临床，给眼科带来新希望。

一项发表于国际权威期刊 Scientific Reports 的研究，为困扰全球数亿人的干眼症带来了令人振奋的新发现。

研究人员从人脐带间充质干细胞中提取外泌体，并在干眼小鼠模型中证实：这些纳米级囊泡不仅能够显著修复角膜损伤、恢复泪液分泌，

更首次揭示了一条全新的免疫调节通路——它们通过“校正”眼表中性粒细胞的功能，进而重塑Th17与Treg细胞的平衡，将促炎环境扭转为抗炎状态。

这一发现将先天免疫与适应性免疫联系起来，为理解外泌体的作用机制提供了全新视角。

研究还显示，年轻个体的治疗反应更为理想，这些结论为未来临床给药策略和患者分层提供了重要参考。

这项研究只是干细胞外泌体在眼科领域迅猛发展的一个缩影。

事实上，从干眼症、视网膜色素变性到难治性黄斑裂孔，越来越多的临床试验正在稳步推进，外泌体疗法正从实验室加速走向眼科临床。

（图片可见参考文献2）

那么，这种被誉为“细胞信使”的神秘囊泡究竟有何过人之处？它又是如何颠覆传统眼病治疗格局的？让我们一探究竟。

干细胞外泌体是干细胞分泌的纳米级囊泡，直径在30-150纳米之间。它们是细胞间通讯的“信号包”，内含蛋白质、RNA（如mRNA、miRNA）、脂质等生物活性物质。

这些外泌体就如同“快递员”一样能够将干细胞的修复和调控能力传递给靶细胞，无需直接移植干细胞即可实现治疗作用，近年来成为再生医学和抗衰老领域的研究热点。

不止是“送信”，外泌体还有着其他显著的优势:

其一，低免疫原性。

低免疫原性特质可大幅降低机体发生排斥的概率。

其二，理化稳定性好。

外泌体的脂质双分子层结构能在血液、泪液等体液环境中保持完整，不容易被分解失效。

其三，天然靶向能力。

天然靶向属性助力其精准锚定作用靶点细胞。

其四，载药潜能。

具备优异的载药潜能，可高效包裹搭载 miRNA、功能蛋白与小分子药剂。

综合对比传统药物，干细胞外泌体在用药安全、靶向精准度与治疗效率层面都具备显著优越性。

如下图所示为外泌体的形成过程，其从供体细胞质膜的内陷开始形成内吞囊泡，随后发展为早期内体和多囊体（MVB）。

MVB 由其中的多个腔内囊泡组成，其将作为外泌体释放到细胞外环境中。释放的外泌体通过直接质膜融合、受体-配体介导以及内吞作用等机制进入靶细胞发挥作用。

（图片可见参考文献3）

如下图所示，这是我们常常在临床能够遇见的常见眼科疾病及相关病症。

常见眼病包括：

白内障——因晶状体混浊导致视力模糊或清晰度降低；

青光眼——以眼压升高损害视神经为特征，可导致不可逆的视力丧失；

黄斑变性——影响黄斑区并损害中心视力；

糖尿病视网膜病变——作为糖尿病并发症会损伤视网膜血管，导致视力障碍或失明；

晶状体屈光误差——如近视、远视、散光及老视，需佩戴矫正镜或手术治疗；

结膜炎——常称为“红眼”，表现为覆盖眼球表面的透明组织肿胀；

视网膜脱离——一种突发性医疗急症，表现为视网膜与下方组织层分离，需立即处理。

（图片见于参考文献1）

在眼科研究及针对潜在药理适应症的治疗领域，外泌体正被深入探索，主要因其具有再生、神经保护和抗炎特性。

表1是用于治疗眼科疾病的临床试验中外泌体的种类及作用机制的相关介绍。

名称	适应症	作用机制	临床试验编号
脐带间充质干细胞（UMSCs）	・干眼症 ・视网膜色素变性	抑制或减轻炎症反应，促进细胞增殖与组织再生，改善泪膜稳定性	NCT04213248 NCT05413148
间充质干细胞来源细胞外囊泡（MSC-Exos）	・大型难治性黄斑裂孔愈合	可递送包括药物、微小 RNA（miRNA）及蛋白质在内的生物活性分子，实现眼部组织修复、调节炎症反应并促进细胞存活	NCT03437759
间充质基质细胞分泌组	・间充质基质细胞相关疾病・角膜疾病・角膜缺损・角膜上皮缺损	分泌组可使间充质干细胞发挥促进组织修复、调节炎症反应并支持整体愈合进程的作用	NCT05204329
血清外泌体微小 RNA（生物标志物）	・重症肌无力 ・糖尿病视网膜病变（DR）	通过调控受体细胞的基因表达发挥作用；同时可作为眼科疾病诊断与监测的生物标志物	NCT05888558 NCT03264976
脂肪来源间充质干细胞（AD-MSCs）	・干眼症・干燥性角结膜炎・泪液缺乏症 ・干燥性角结膜炎・干燥综合征	调节与组织修复相关的细胞外囊泡、细胞因子及生长因子的旁分泌，调节免疫调节效应并增强抗炎反应	NCT03878628 NCT04615455
多能干细胞来源间充质干细胞外泌体（PSC-MSC-Exo）	・干眼症	通过递送与组织相关的 miRNA、蛋白质及生物活性分子介导治疗效应，减轻炎症反应；此外还可刺激眼部内源性组织修复机制，激活驻留干细胞，促进保护因子分泌并增强眼部组织的整体恢复能力	NCT05738629

（表1见于参考文献1）

现阶段多项干细胞外泌体眼科临床试验稳步落地：

例如，脐带间充质干细胞（MSC）外泌体治疗干眼症项目处于Ⅰ/Ⅱ期受试者招募阶段，同类型制剂针对难治性黄斑裂孔的临床试验迈入Ⅰ期初期；

脂肪源MSC外泌体干预干燥性角结膜炎的Ⅰ期临床试验已顺利收官，多能干细胞衍生MSC外泌体治疗干眼也启动Ⅰ/Ⅱ期临床招募。

这些发现共同指向一个趋势：干细胞外泌体在眼科的治疗潜力，不是靠一个机制撑起来的，而是再生修复、抗炎调控、神经保护、抗纤维化等多条通路同时在起作用。

上述临床试验能够直观佐证干细胞外泌体的用药安全性与临床疗效。伴随科研探索与制备技术持续优化，未来MSC外泌体有望发展为干眼症及多种眼表炎症的优选治疗方案，切实造福眼病患者。

小结

干细胞外泌体如同穿梭于机体的细胞信使，凭借多重生物学功效在眼科疾病诊疗中前景广阔。其依托促组织修复再生、抗炎调控、靶向给药等多重作用机制，打破传统治疗局限，为各类眼病开辟全新干预方向。伴随相关基础研究与制备技术迭代精进，干细胞外泌体有望进一步落地临床应用，成为眼病治疗的重要新选择，惠及广大眼病患者。

本期撰文：中山大学 浅蓝

本文审核专家：江苏大学附属医院 李晶教授

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