盘点全球MSC临床现状：17+款产品获批上市，2000+条管线开展中

2025年8月，日本厚生劳动省有条件批准了一项针对自闭症谱系障碍的间充质干细胞（MSC）疗法。这是全球首个基于早期数据获准上市的干细胞产品，用于改善自闭症核心症状。

本文根据最新的临床进展，为大家总结MSC的相关的临床获批情况及未来的发展前景。截止目前，全球共有17+款MSC产品获批上市，针对的适应症也越来越广泛，如皮下组织缺陷、克罗恩病、膝骨关节炎、急性及难治性移植物抗宿主病（GvHD）、脊髓损伤、自闭症等。同时，有超过2000项MSC相关的临床管线登记注册在clinicaltrials.gov系统中，其中处IV期临床的共有22项，处在III期临床的共有131项。

在医学领域，间充质干细胞（MSCs）凭借独特的生物学特性，成为极具发展潜力的 “种子细胞”，为解决多种医学难题开辟新路径。

MSC主要来源于骨髓、脂肪组织、胎盘、脐带等[2]。它们不仅能够分化为骨、软骨、脂肪等多种细胞类型，还具备强大的免疫调节能力。这种独特的生物学特性使得MSC在再生医学、免疫治疗等领域被广泛应用。

（图片来自参考文献2）

MSC疗法，简单来说，就是利用间充质干细胞的这些特性，通过体外扩增和纯化后，再回输到患者体内，以达到修复受损组织、调节免疫反应、促进组织再生的目的。

如下图所示[3]，这种疗法已经在多种疾病的治疗中取得了显著成效，包括骨关节炎、移植物抗宿主病（GVHD）、自身免疫性疾病等。

（图片来自参考文献3）

随着研究的深入和技术的进步，MSC已经逐渐从实验室走向临床，多款产品已经获得监管机构的批准上市。

近年来，越来越多的研究也表明，MSC在临床方面具有独特的优势。

1. 抑制炎症介质的产生

在炎症反应中，各种炎症介质如细胞因子、趋化因子和活性氧等起着关键作用。MSCs能够通过分泌特定的因子，直接抑制这些炎症介质的产生。例如，MSCs能够分泌前列腺素E2（PGE2），这是一种具有强大抗炎作用的分子，能够抑制多种炎症介质的产生和释放。

2. 促进抗炎细胞因子的产生

除了抑制炎症介质的产生外，MSCs还能够促进抗炎细胞因子的分泌。这些细胞因子如IL-10、TGF-β等，具有强大的抗炎和免疫调节作用。它们能够抑制炎症细胞的活化和增殖，促进炎症的消退和组织的修复。

3. 促进巨噬细胞的极化

巨噬细胞是炎症反应中的重要细胞类型，具有多种功能，包括吞噬病原体、释放炎症介质等。MSCs能够影响巨噬细胞的极化过程，促进其向抗炎型（M2型）转化。这种极化转变使得巨噬细胞从促炎状态转变为抗炎状态，从而减轻炎症反应。

4. 抑制补体系统的激活

补体系统是机体免疫系统的重要组成部分，参与了多种炎症反应的过程。MSCs能够抑制补体系统的激活，从而减少补体介导的炎症损伤。这种作用对于控制慢性炎症和自身免疫性疾病具有重要意义。

5. 促进内皮细胞的修复

内皮细胞是血管内壁的主要细胞类型，其完整性和功能对于维持血管稳态至关重要。在炎症反应中，内皮细胞常常受到损伤。MSCs能够通过分泌生长因子和其他活性分子，促进内皮细胞的修复和再生，从而维护血管稳态和减轻炎症反应。

（图片来自参考文献4）

以脓毒血症为例，MSCs的作用示意图如上图所示。正是因为MSCs有着强大的抗炎功效机制，才使得MSCs成为抗炎领域的理想细胞类型，为多种慢性炎症和自身免疫性疾病的治疗提供了新的希望。

目前，全球范围内已有超过17款余款MSC产品成功获批上市，下表汇总了目前获批上市MSC的具体信息。

本表格结合文献1以及最新获批产品进行整理

由下表可知，获批上市的MSC产品其来源多样，包括自体骨髓、脐带、脂肪组织等，且针对的适应症也越来越广泛，如皮下组织缺陷、克罗恩氏瘘管、膝骨关节炎、急性及难治性移植物抗宿主病（GvHD）、脊髓损伤、自闭症等。

不同产品各具特色，有的采用自体细胞，有的则为同种异体细胞。这些产品的上市，不仅为患者提供了新的治疗选择，也推动了MSC研究领域的不断发展和创新。

除上述临床获批的产品之外，下图所展示的是正在申请或者正在进行中的MSC试验，总计高达2000余项。

上表展示了从 clinicaltrials.gov 获取MSC临床试验相关数据。其中处IV期临床的共有22项，处在III期临床的共有131项，II期临床共有1026项，I期临床的共有1176项。

随着对MSC生物学特性的深入了解，以及基因编辑、生物材料等技术的不断发展，MSC有望在以下几个方面实现突破：

1. 个性化干预：通过基因测序和生物标志物检测，我们可以更准确地了解患者的疾病类型和免疫状态，从而制定个性化的MSC干预方案。这将有助于提高干预效果，减少副作用。

   
   

2. 新型载体和递送系统：利用生物材料、纳米技术等手段，开发新型的间充质干细胞载体和递送系统，可以提高干细胞的存活率和靶向性，从而增强治疗效果。

3.联合干预：将MSC与其他治疗方法（如免疫治疗、基因治疗等）相结合，可以发挥协同作用，提高治疗效果。例如，利用基因编辑技术修饰MSC，使其表达特定的治疗性蛋白，可以增强其治疗效果。

小结

近年来，MSC在临床中的应用日益广泛，为攻克诸多健康难题提供了全新思路与方案。其在组织修复、免疫调节、抗炎等方面的独特优势，正转化为实际的干预手段，推动医学迈向新的发展阶段。随着MSC的临床应用不断拓展，其制备工艺与质量控制已成为行业可持续发展的新焦点。

MSC并非普通生物制品，其作为“活细胞药物”的特性，要求从供体筛选、原料控制到生产工艺的全链条建立严谨的GMP质量体系。严格的质量控制是保障MSCs制剂品质的关键。未来，唯有构建科学、透明且规范的质量监管框架，才能推动MSC从基础研究走向临床转化，为再生医学的稳健发展奠定坚实基础。

参考文献：

1.Lu W, Allickson J. Mesenchymal stromal cell therapy: Progress to date and future outlook. Mol Ther. 2025 Jun 4;33(6):2679-2688. doi: 10.1016/j.ymthe.2025.02.003IF: 12.0 Q1 . Epub 2025 Feb 6. PMID: 39916329; PMCID: PMC12172195.

链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39916329/

2.Pharoun J, Berro J, Sobh J, Abou-Younes MM, Nasr L, Majed A, Khalil A, Joseph, Stephan, Faour WH. Mesenchymal stem cells biological and biotechnological advances: Implications for clinical applications. Eur J Pharmacol. 2024 Aug 15;977:176719. doi: 10.1016/j.ejphar.2024.176719IF: 4.2 Q1 . Epub 2024 Jun 6. PMID: 38849038.

链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38849038/

3.Maldonado, V.V., Patel, N.H., Smith, E.E. et al. Clinical utility of mesenchymal stem/stromal cells in regenerative medicine and cellular therapy. J Biol Eng 17, 44 (2023). https://doi.org/10.1186/s13036-023-00361-9

链接：https://link.springer.com/article/10.1186/s13036-023-00361-9#citeas

4.Prockop, Darwin J, and Joo Youn Oh. “Mesenchymal stem/stromal cells (MSCs): role as guardians of inflammation.” Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy vol. 20,1 (2012): 14-20. doi:10.1038/mt.2011.211

链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22008910/

5.Expanded allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cells (Cx601) for complex perianal fistulas in Crohn's disease: a phase 3 randomised, double-blind controlled trial

Panés, Julián et al.The Lancet, Volume 388, Issue 10051, 1281 - 1290

链接：https://www.thelancet.com/action/showCitFormats?doi=10.1016%2FS0140-6736%2816%2931203-X&pii=S0140-6736%2816%2931203-X

6.Kurtzberg, J. ∙ Abdel-Azim, H. ∙ Carpenter, P.A Phase 3, Single-Arm, Prospective Study of Remestemcel-L, Ex Vivo Culture-Expanded Adult Human Mesenchymal Stromal Cells for the Treatment of Pediatric Patients Who Failed to Respond to Steroid Treatment for Acute Graft-versus-Host Disease Biol. Blood Marrow Transpl. 2020; 26:845-854