国内6款干细胞新药IND获批！解析干细胞治疗膝骨关节炎的疗效和趋势

根据CDE的数据，截止目前，国内共有27款干细胞新药IND通过临床默示许可，其中6款的适应症为膝骨关节炎，由此可见，干细胞在治疗膝骨关节方面潜力无限。

对于干细胞治疗膝骨关节炎，人们比较关心的话题之一就是疗效和安全性。今天我们就从近期韩国首尔江东庆熙大学医院发表在《Stems Cells Translational Medcine》上的随访研究来找找答案。

这是一项涉及5年随访的研究，结果显示，通过向关节内注射间充质干细胞可有效治疗膝关节骨性关节炎，该疗法的安全性同样也在研究中得以证实[1]。

研究者选用了脂肪源性间充质干细胞（ADMSC）。该研究共纳入了24例膝骨关节炎患者，其中12例患者作为治疗组，在入组后给予单次关节腔内注射自身源性脂肪间充质干细胞（剂量为1.0 × 108）；另外12例患者则作为对照组，仅给予关节腔内生理盐水单次注射，研究者在关节腔内注射后5年内对这些患者的膝骨关节炎相关临床症状及影像学进展情况进行了随访和对比。

该研究结果发现，与对照组患者相比，经过间充质干细胞治疗的膝骨关节炎患者在注射后6个月直至随访结束时，膝骨关节疼痛程度更轻且膝骨关节功能状态更好。通过磁共振对这些患者的膝关节进行扫描后也发现，间充质干细胞显著延缓了骨关节炎患者关节损伤的进展，治疗组患者的软骨损伤在随访期间内无显著恶化。

图片来自文献[1]

在关注治疗效果的同时，研究者也对间充质干细胞治疗的安全性进行了评价，结果表明，间充质干细胞在膝骨关节炎治疗中具有良好的安全性，为此种新治疗手段的临床推广提供了安全性保障。

总而言之，间充质干细胞治疗的出现，对于膝关节骨性关节炎的治疗意义重大，也为饱受此疾病困扰的众多患者带来了福音，值得我们持续关注。

关节内注射间充质干细胞, 图片来自文献[1]

从我国获得IND的膝骨关节炎干细胞新药申请中，均属于间充质干细胞，那么间充质干细胞治疗膝骨关节炎有什么优势和特点呢？

关于骨关节炎病理生理基础的研究表明，骨关节炎的发生与关节退行和关节腔内炎症环境关系密切，促进关节软骨再生及改善关节腔内炎症环境是治疗骨关节炎的重要靶点。研究表明，间充质干细胞具有软骨分化和免疫调节的特性，因此具有治疗骨关节炎的潜在价值。

在目前基于间充质干细胞的疾病治疗研究中，研究者所采用的间充质干细胞来源往往不同，这对于临床疗效及应用前景具有重要影响。既往关于骨关节治疗的研究多采用骨髓间充质和脐带血源性间充质干细胞，上述两种细胞尽管在骨关节炎的治疗中显示出了一定的效果，但由于骨髓间充质干细胞获取时侵入性较大，而脐带血间充质干细胞则存在着来源少、不易获取等缺陷，相关研究结果在向临床转化的过程中仍存在不小阻碍[1]。

近年来，脐带、胎盘和脂肪等组织来源的间充质干细胞成为了临床治疗骨关节炎的全新选择，并且相继有研究成果报道，相信未来，间充质干细胞在膝骨关节炎的临床治疗领域会发挥更大的作用。