CDE发布中国新药注册临床试验最新年度报告：细胞与基因治疗增长近30%

2026年6月22日，国家药监局药品审评中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025年）》（以下简称《报告》）。《报告》从临床试验登记总体概况、各药物类型临床试验基本特征、临床试验相关方、实施情况等方面进行汇总分析。

数据显示，2025 年临床试验登记总量保持增长，年度登记总量首次突破 5000 项，较 2020 年翻一番。新药临床试验为 2997 项，占比为 57.5%，较2024 年增长了 18.0%，我国临床研发保持积极态势。药品注册分类以 1 类为主。

细胞与基因治疗类药物临床试验呈现显著增长趋势，适应症总体以抗肿瘤为主。罕见疾病药物临床试验、医学影像学和放射性药物临床试验以及儿童人群中开展的新药临床试验数量及其相关适应症领域保持相对稳定。

2019-2025 年临床试验登记总量变化

2025 年细胞与基因治疗类药物登记临床试验 149 项，较2024 年增加了 29.6%，共涉及 131 个品种，其中细胞治疗类 81 个（61.8%），基因治疗类 50 个（38.2%）。

从临床试验数量分析，细胞治疗类 81 个品种共登记 97项（65.1%），基因治疗类 50 个品种共登记 52 项（34.9%）。

2025 年细胞与基因治疗类药物临床试验分类占比

从试验分期分析，细胞与基因治疗类药物临床试验以Ⅰ期为主，共登记 82 项（55.0%），Ⅱ期 25 项（16.8%），Ⅲ期 4 项（2.7%），其他 38 项（25.5%）。

2025 年细胞与基因治疗类药物不同分期临床试验数量

从适应症分析，细胞与基因治疗类药物总体以抗肿瘤适应症为主，共登记 57 项（38.3%），其次是神经系统疾病药物和皮肤及五官科药物。按类别分析，细胞治疗类前三位适应症分别为抗肿瘤药物、神经系统疾病药物和血液系统疾病药物，基因治疗类前三位适应症分别为抗肿瘤药物、皮肤及五官科药物、妇科和神经系统疾病药物。

2025 年细胞与基因治疗类药物临床试验适应症分布

2025 年登记的细胞与基因治疗类药物临床试验中，北京市临床试验机构作为组长单位参加临床试验的次数最多，共 64 次，占比为 37.6%（64/170），其次是上海市（20.0%）和广东省（8.8%）。