全球首个！自免 CAR-T 冲刺上市，69岁僵人综合征患者，重获行走能力

Miv-cel治疗69岁僵人综合征患者，重获行走能力

图片来自文献4

• 患者情况：69岁女性，确诊僵人综合征9年，全身肌肉僵硬、频繁痉挛疼痛，无法独立行走，长期依赖轮椅代步，传统治疗无效。

• 治疗方案：单次静脉输注Miv-cel（全球首款自免CAR-T疗法），无需长期服药，仅配合基础护理。

• 治疗结果：

1. 腿部僵硬明显减轻，步态显着改善，步行速度提高100%以上，3个月内每日步行距离从不足50 m改善至6 km以上。

   
   

2. 既往GABA药物（苯二氮卓类药物）依赖减少了 40%。

4. 安全性：耐受性良好，仅出现低度细胞因子释放综合征[4]。

CAR-T“一石三鸟”，治愈三种危重自身免疫病

图片来自文献5

• 患者情况：47岁女性，确诊自身免疫性溶血性贫血数年，后续又相继确诊免疫性血小板减少症、抗磷脂抗体综合征，三种疾病相互交织，病情危重。

常规治疗（抗体药物、大剂量类固醇、免疫抑制剂等9种方案）全部失效，长期依赖每日输血维持生命，同时需服用抗凝药物预防血栓，生活质量极差，多次面临生命危险。

• 治疗方案：采用自体CD19 CAR-T细胞疗法，从患者血液中分离T细胞，经基因工程改造后扩增回输，精准清除异常B细胞。

• 治疗结果：

1. 短期效果：回输后7天即摆脱输血治疗，25天内血红蛋白水平恢复正常，溶血标志物完全消退；冷凝集素滴度下降，此前升高的抗磷脂抗体恢复正常，且在11个月随访期间无复发；免疫性血小板减少症（ITP）病情趋于稳定；

2. 长期效果：随访11个月，患者仍保持无治疗缓解状态，三种自身免疫病均未复发，免疫系统实现“重置”，彻底摆脱病痛折磨，回归正常生活；

3. 安全性：全程未出现细胞因子释放综合征、神经毒性等CAR-T治疗常见风险，耐受性良好；仅观察到轻微转氨酶升高和血小板减少，推测最可能与输血导致的预先存在的严重铁过载相关[5]。

CAR-T疗法改善系统性硬化病，逆转皮肤硬化与器官损伤

图片来自文献6

患者情况： 2名系统性硬化病患者，确诊系统性硬化病多年，病情进展迅速，出现皮肤弥漫性硬化、手指挛缩、肺间质纤维化等典型症状。常规免疫抑制治疗无效，肺功能持续下降，无法正常呼吸，生活质量极差，甚至面临器官衰竭的风险，连简单的穿衣、吃饭都成了奢望。

• 治疗方案：采用参异基因CD19靶向CAR-T细胞输注治疗，在6个月内分多次给药，不同时使用除糖皮质激素外的免疫抑制剂。

• 治疗结果：

1. 短期效果：输注的细胞持续存在超过 3 个月，在治疗后 2 周内实现 B 细胞完全耗尽。

2. 长期效果：在6个月的随访期间，我们观察到所有2名患者均出现深度缓解，临床反应指数评分显著改善，并得到影像学上炎症和纤维化逆转观察结果的支持。

3. 安全性：没有细胞因子释放综合征或其他严重不良事件[6]。

CAR-NK疗法突破，重度弥漫性皮肤系统性硬化症实现缓解

图片来自文献7

患者情况：在一名有近20年难治性重度弥漫性皮肤系统性硬化症病史的 36 岁女性患者中的首次临床应用，先后接受糖皮质激素、免疫抑制剂、生物制剂等多种方案治疗，病情反复加重，出现多器官损伤、免疫指标持续异常，长期服药伴随明显副作用，生活质量严重下降。

• 治疗方案： 接受以诱导多能干细胞（iPSC）为基础的工程化 CD19/BCMA 双靶点嵌合抗原受体自然杀伤细胞（CAR-NK）产品输注治疗。

• 治疗结果：

1、患者达到了血清免疫学重建。具体表现在外周 B 细胞迅速清除，自身抗体（Scl-70、SSA）大幅下降、血清 IgM/IgA/IgE 持续下降和记忆 B 细胞群消失，提示免疫系统实现深度重构。

2、患者实现了皮肤组织学与脏器结构的改善：超声显示皮肤弹性增强、红肿硬化缓解；肺 HRCT 提示弥漫性玻璃样病变减少；心脏 MRI 显示心肌纤维化明显逆转；指甲毛细血管镜显示血管密度增加、新生血管形成。

3. 安全性：无严重不良事件发生[7]。