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经历了20余年:干细胞治疗脑中风距离上市只有一步之遥

来源:博雅

日期: 2021.12.15

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干细胞治疗脑中风是近年来的一大研究热点。在这一领域,美国Athersys公司开发的MultiStem是最接近市场的一款间充质干细胞治疗产品。近日,该研究机构的神经科学系主任兼再生医学副总裁梅斯博士在接受采访时,详细介绍了干细胞产品MultiStem®的研发历程以及在中风等疾病治疗中的效果。


关于MultiStem®

MultiStem®属于异体骨髓来源间充质干细胞产品,具有促进组织修复和愈合的能力。这是一种“现货型”干细胞产品,源自从健康捐献者的骨髓中提取的多能成年祖细胞,单个供体就可以产生数百万剂,不存在伦理问题。而且产品可以冷冻保存数年。此外,MultiStem的移植治疗不需要配型以及后续的免疫抑制治疗。


干细胞治疗脑中风历经20年的探究


对于干细胞在疾病治疗中的应用,梅斯博士在接受采访时表示,团队在上世纪90年代中期已经开始思考,并且有了一些想法,在本世纪初,他们获得了研究这种细胞疗法的机会。在过去的近20年里,他们一直在思考干细胞治疗的适应症及禁忌症,目的是探究如何实现有意义的结局。


显然,这是一条相当漫长的道路。梅斯博士团队从2005年开始了相关动物研究。他表示,细胞药物与传统小分子药物有很大的不同,目前很容易制造大量的化合物,并且能够弄清楚传统小分子药物的所有化学性质。


对于细胞,这些是活的有机体,活的药物,一旦被放入体内,它就会对身体产生反应。此外,细胞疗法可以在动物中进行试验,然后在动物中检查治疗后的内部变化。然而,在人体试验中却不能这么做。


因此,以MultiStem®为代表的干细胞疗法为了从动物试验走向临床试验,甚至最终的临床应用,进行了一步步的验证,以积累更多的证据。




干细胞疗法:扩宽了中风治疗时间窗口


脑卒中,又称中风,是全世界致残的首要原因,目前的治疗包括静脉药物溶栓以及机械取栓两大手段。然而,这两大手段也存在较大的限制,静脉药物溶栓必须在中风发作后相当短的时间内给予才能起效;机械取栓只会用于一小部分患有大血管近端闭塞类型的中风患者。

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图片来自视觉中国


为了解决中风治疗时间窗口窄的问题,梅斯博士团队开始寻找新的治疗手段,因此MultiStem®诞生了,其在缺血性和出血性中风的临床前模型中都取得了生物学益处,可在传统静脉药物溶栓以及机械取栓时间窗之后仍可看到治疗益处。


该疗法可在中风后 36 小时内提供给患者,这极大地扩宽了治疗的时间窗口,使多达 90-95% 的中风患者能够接受治疗。研究表明[2],干细胞通过不同的机制发挥作用,包括减少炎症损伤,保护受损组织,调节免疫系统,促进缺血损伤区域新血管的形成,以及通过刺激受损神经元恢复的直接神经营养效应。


距离上市近一步:FDA批准III期临床


在进行了大量动物试验以确保安全性的前提下,梅斯博士团队继续进行了临床试验以进一步评估MultiStem®在人体的安全性与有效性。


他们完成了MultiStem®治疗中重度缺血性中风患者的II期临床试验,这项随机、双盲、安慰剂对照试验在美国和英国的33个临床地点进行。2016年正式宣布了2期临床试验的一年随访结果[3],缺血性中风患者对静脉注射MultiStem®的耐受性很好;与接受安慰剂治疗的患者相比,MultiStem®注射患者的平均初始住院日和重症监护时间更短,死亡率、危及生命的不良事件和感染发生率也更低;此外,接受MultiStem®治疗的患者改良 Rankin 量表 (mRS) 结果与Barthel 指数较对照组均显著改善。(该两种量表为中风评估量表)。


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图片来自视觉中国


目前该疗法已经获得了美国FDA批准进入III期临床试验(MASTERS-2 ),预计将在美国及欧洲招募约300名患者。FDA 已授予该疗法快速通道称号以及再生医学高级疗法(RMAT)称号,意味着该疗法有资格加速批准和优先审查。此外,Athersys公司还和日本 Helios 公司合作,进行一项名为TREASURE 试验以评估 MultiStem®对中风患者的安全性和有效性,该计划也在日本获得了优先审查指定地位。目前该计划已经完成患者登记,预计在不久的将来获得结果。


拓展适应症:让更多的疾病得到治疗


从Athersys公司官网可以看到,目前MultiStem®不仅在中风治疗上取得了巨大进展,还在在多发性硬化,急性呼吸窘迫综合征(ARDS)和新冠肺炎,创伤,急性心肌梗死等疾病的研究也同样在推进,将来有可能成为新的适应症。(下图显示了MultiStem®在各种疾病中的进展情况)


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图片来自Athersys官网


新冠肺炎目前形势依旧严峻,梅斯博士接受采访时称,他们正在积极推进影响许多 COVID-19 患者的急性呼吸窘迫综合征 (ARDS)相关的临床试验。此前已经完成了第一阶段的安全性研究,目前他们正在美国进行一项 II 期 ARDS 研究,这其中便包括COVID-19患者。


MultiStem®是干细胞疗法的代表性药物,近年来其在各种疾病的治疗中都暂露头角,显示出一定的疗效。不过从梅斯博士的采访中,我们也可以看出干细胞药物想要从研发到最终实现临床应用的过程中充满者各式各样的挑战,但未来十分值得期待。

参考资料:

[1]https://srtimes.co.uk/stem-cell-therapy-widening-the-stroke-treatment-window/

[2]https://www.athersys.com/multistem-therapy/mechanisms-of-action/default.aspx

[3]https://www.athersys.com/clinical-trials/ischemic-stroke/default.aspx


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