胎盘细胞治疗药物上市不远矣 美国与欧盟加速审批

随着临床研究的进展，基于胎盘细胞的治疗产品已经离市场越来越近了，有些已经进入了上市前的关键试验阶段。这类治疗产品有具体的适应症，未来将以更明确的形式造福人类。

近期，赛默飞跟以色列的一家胎盘细胞治疗公司（Pluristem）达成了合作协议，共同推进这类治疗产品的产业化发展，以及改善端到端供应链的质量控制。这或许意味着，胎盘细胞治疗产品正在加速进入市场。

胎盘细胞治疗产品进入上市前关键试验阶段

近年来，胎盘细胞治疗疾病的潜力在越来越多的临床试验中得到证实，并且针对的适应症不断被挖掘。今天我们来介绍距离上市最近的其中一款胎盘细胞治疗产品——PLX-PAD。

什么是PLX-PAD细胞疗法？具体而言，PLX-PAD采用的是胎盘源性间充质样粘附间充质细胞，被设计用于治疗无需组织或遗传配型的患者。这类细胞释放可溶性生物分子，如细胞因子，趋化因子和生长因子；通过方分泌或内分泌的方式起作用，以及通过刺激机体自身的再生机制促进受损组织的愈合。

PLX-PAD细胞通过分泌一系列触发机体自身修复机制的治疗性蛋白质，对因缺血（血流量不足）、肌肉创伤或炎症而受损的组织发出的化学求救信号作出反应。分泌的这些蛋白质促使身体长出附属血管，使氧合血进入缺血组织中，从而修复受损肌肉、抑制炎症。同时，PLX-PAD细胞还具有调节免疫系统的功能。

PLX-PAD细胞是以色列胎盘细胞治疗公司Pluristem Therapeutics 重点研发的产品之一。据悉，PLX-PAD项目通过了美国和欧盟两个地区的加速审批路径——包括美国FDA的快速审定资质和欧盟EMA的自适应路径计划（Adaptive Pathways program），用于肢体缺血的治疗。研究团队正在这两个地区进行上市前的“关键”试验。

此外， PLX-PAD还被应用于其他适应症的临床研究，包括间歇性跛行、骨科适应症、肺动脉高压以及女性健康等，部分已经进入了临床III期。

临床试验取得积极进展

两项已完成的I期临床试验显示，PLX-PAD治疗肢体缺血带来积极结果；一项随机双盲II期临床试验证明了PLX-PAD治疗肌肉损伤的安全性和潜在疗效。

今年6月， Pluristem宣布PLX-PAD治疗腿部疼痛（间歇性跛行）取得积极进展——减少了血运重建的发生率，改善患者的活动能力。

间歇性跛行是运动引起的肌肉疼痛和虚弱，通常与早期外周动脉疾病有关，如果不治疗将会发展成为严重的肢体缺血（CLI），带来截肢和死亡的风险。

Pluristem开展的这项II期临床试验旨在评估PLX-PAD细胞治疗间歇性跛行患者的安全性、有效性以及最佳给药方式，同时在美国、德国、韩国和以色列的28个临床中心进行登记注册，共纳入172名间歇性跛行患者或与外周动脉疾病相关的疼痛性痉挛患者，这是该机构迄今为止最大的数据集。试验1年后发现，与安慰剂相比，两次肌肉注射3亿PLX-PAD细胞的患者最大步行距离改善了51%。

今年4月，Pluristem还宣布今年会在美国开展胎盘细胞治疗肌肉损伤的III期临床试验，如果获得积极的III期临床结果，那么将有助于将这种疗法推向市场应用。

Pluristem公司计划在今年招收第一批患者，在240名患者中验证PLX-PAD细胞疗法对运动和平衡能力产生的影响。之前的I/II期临床试验结果显示，与对照组相比，PLX-PAD治疗组术后患者肌肉体积增加了300%。

展望

胎盘是一种宝贵的医疗资源，基于胎盘细胞的新型疗法已经走入大众视野。今年年初，著名的未来学家、奇点大学创始人彼得.戴曼迪斯宣布他的团队正致力于利用胎盘干细胞来帮助人类通往健康长寿；同时他的团队还致力于用胎盘细胞来开发免疫治疗产品——利用工程设计胎盘细胞，包括对胎盘T细胞和自然杀伤细胞进行设计，以提供现成的、适用于所有癌症患者的细胞来源。

随着科学的发展，胎盘细胞会给人类医学带来巨大的发展空间。正如戴曼迪斯所述，丢弃胎盘就等于丢弃了宝贵的医学资源！